Дев’ятимісячний американський хлопчик з рідкісним метаболічним захворюванням став першим пацієнтом у світі, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. У його випадку ця технологія допомогла уникнути необхідності в пересадці печінки. Хвороба хлопчика була спричинена генетичною мутацією, яка перешкоджала печінці виводити токсичні відходи метаболізму. Його батьки погодилися на експериментальний метод лікування, який був адаптований саме під його генетичні особливості. Після проведення процедур, стан хлопчика покращився, і тепер він може споживати більше білка та потребує менше ліків. Лікарі планують тривале спостереження, щоб оцінити повну ефективність і безпечність лікування. Цей прорив в генній терапії відкриває нові можливості для індивідуального лікування і може бути важливим кроком для розвитку терапій для інших пацієнтів з рідкісними захворюваннями.
